InícioGeralVídeo: Antonella se prepara para receber a terapia gênica nesta quinta-feira

Vídeo: Antonella se prepara para receber a terapia gênica nesta quinta-feira

Direto dos Estados Unidos, a família de Antonella Garcia Cunha Moro, de Blumenau, mandou notícias pelas redes sociais. Na última postagem do perfil no Facebook e no Instagram, os pais informaram que a menina está bem e que receberá nesta quinta-feira (13) o Zolgensma – a primeira terapia gênica do mundo indicada para o tratamento de Atrofia Muscular Espinhal (AME).

A criança está internada no Hospital Rainbow Babies & Children’s, no Estado de Ohio. Pai, mãe e filha embarcaram no dia 4 de fevereiro, depois de uma campanha que arrecadou R$ 11,157 milhões – dinheiro suficiente para as despesas médicas e o deslocamento. Desde então, Antonella foi submetida a uma série de exames, que indicam que ela está apta a fazer o procedimento.

“Os principais exames são do fígado e de anticorpos para o vírus AAV9, pois este é o vírus vetor utilizado para inserir cópias saudáveis do gene SMN1 no meu DNA através do Zolgensma. Com os exames OK, a minha infusão foi agendada para esta quinta-feira, dia 13/02. Que alegria! Peço a vocês muitas vibrações positivas e orações para que tudo corra bem”, escreveram os pais.

Nesta quarta-feira (12) a paciente já começa a preparação, com o uso de corticoides. Além disso, a equipe de Otorrinolaringologia encontrou alguns granulomas na traqueia de Antonella, que precisarão ser removidos por cirurgia, depois da infusão da terapia gênica. Isso pode estender a permanência da menina no hospital, mas é um procedimento necessário, porque isso compromete a passagem de ar.

Veja o vídeo publicado nesta terça-feira pela família de Antonellla:

Terapia gênica

Por ser uma terapia gênica, o Zolgensma fornece uma cópia funcional do gene SMN humano para deter a progressão da doença através da expressão contínua da proteína SMN. A medicação é administrada em uma única infusão intravenosa, criada para manter os efeitos a longo prazo.

Em entrevista à revista Veja, o presidente da AveXis (empresa responsável pela venda), Dave Lennon, disse que há pacientes com AME que receberam a medicação e estão sendo monitorados há mais de quatro anos. “As crianças tratadas com Zolgensma alcançaram marcos motores nunca antes vistos na história da doença, incluindo sentar, falar e caminhar, sem que houvesse diminuição do efeito quase quatro anos após a administração do remédio”.

Ainda de acordo com Lennon, no longo prazo a empresa não observou nenhuma regressão nas conquistas da função motora de seus pacientes, que hoje estão com quase 5 anos de idade. No Brasil, o tratamento padrão é feito com o Spinraza, da Biogen, também de alto custo e recém-incorporado pelo Sistema Único de Saúde (SUS). O medicamento é ministrado por meio de aplicação de seis doses no primeiro ano e três doses por ano pelo resto da vida ao custo de R$ 145 mil cada dose.

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